AS numero: AS gennaio 2009

Categoria: MALATTIE RARE, PREVENZIONE, RICERCA

La terapia per l’Ada-Scid, messa a punto all’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica, si conferma efficace anche sul lungo periodo. Grazie alla cura messa a punto all’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (Hsr-Tiget) dodici bambini sono stati salvati dall’Ada-Scid, una rara malattia ereditaria in cui il sistema immunitario è gravemente compromesso dalla nascita per la mancanza di un enzima, fondamentale per la maturazione e il funzionamento dei linfociti. Per i bambini affetti anche le infezioni più banali possono risultare letali. La malattia si manifesta anche con un arresto della crescita e un danno a livello di vari organi per il grave difetto provocato dalla carenza dell’enzima in molte cellule dell’organismo. Prima della terapia genica l’unico trattamento risolutivo era il trapianto di midollo osseo, che però poneva difficoltà nel reperimento di donatori compatibili...